Oman elämän mittaaminen on jo monille ihmisille arkipäivää – miksi emme hyödyntäisi mahdollisuutta myös kliinisissä tutkimuksissa? Olen jo vuosia rohkaissut ottamaan tutkimusasetelmiin mukaan sensoreita tai applikaatioita vähintäänkin eksploratorisesti. Luulisi, että seuraamalla tutkimuspotilaan arkea voisi ainakin nähdä, lisääntyykö elämän aktiivisuus lääkkeen käytön aikana verrattuna kontrolliryhmään. Digitaalinen seurantahan tuo objektiiviseksi numeroiksi sen, mitä aiemmin on kysytty potilaalta ja tallennettu tieto on perustunut muistiin tai mielipiteeseen.
Voi kunpa kaikki olisikin yksinkertaista. Intoani on haastettu vuosien varrella monilla hyvin relevanteilla kysymyksillä: Mitä sensori oikeasti mittaa? Mitkä asiat voivat antaa samanlaista dataa, kuin mitä haluamme mitata ja sekoittaa tuloksia? Toimiiko sensori teknisesti oikein? Laskeeko se oikein sen, mitä mitataan? Miten laitteet saadaan potilaille? Osaako potilas käyttää laitetta? Muistaako ladata? Toimiiko verkko? Miten analysoidaan valtavaa kerättyä datamäärä ja löydetään juuri se, mitä etsitään? Mitä tapahtuu datalle, kun takana olevaa algoritmia päivitetään? Ja ennen kaikkea, mitä tulokset tarkoittavat potilaan kannalta – mittaammeko oikeasti tärkeitä asioita?
Onneksi myös viranomaiset ja erilaiset asiantuntijoiden yhteenliittymät ovat jo pitkään pohtineet samoja haasteita. Tarve uusille objektiivisille mittareille on ilmeinen ja mitä lähemmäs päästään potilasta, sitä todempia ovat tulokset. Vuosien varrella on ilmaantunut yhä selkeämpiä viranomaisohjeistoja – tosin niissäkään ei ole annettu yksinkertaisia ratkaisuja ongelmiin vaan usein vaatimukset ovat olleet käytännössä mahdottomia toteuttaa. Miten esimerkiksi validoidaan uusi mittari aiempaa standardia vastaan, jos standardia ei ole eikä ongelmaa ole pystytty aiemmin mittaamaan muuta kuin hoitavan lääkärin tai potilaan mielipiteitä kysymällä?
Pari viikkoa sitten USA:n lääkeviranomainen FDA julkaisi dokumentin (Key Considerations), jossa aiempaa selvemmin painotetaan tapauskohtaista ja potilaslähtöistä ajattelua. Mittarin validointi on tottakai erittäin tärkeää sekä analyyttisesti (eli mitataanko oikeaa asiaa oikealla tavalla) että kliinisesti (mitataanko tärkeää potilaan ongelmaa, jonka muutos merkittävästi parantaa potilaan elämää). Nyt validoinnissa voi hyödyntää esim. useita muita datoja, jotka näyttävät samaan suuntaan – ei tarvita kultaista standardia, johon verrataan. Dokumentissa useaan otteeseen FDA kehottaa keskustelemaan suoraan heidän kanssa – uusia mekanismeja nopeaan keskusteluun ja kysymiseen on myös olemassa ja kehitteillä.
Kliininen validaatio tehdään potilaiden kanssa – mikä heitä oikeasti rasittaa elämässä ja mihin he toivoisivat, että lääkitys vaikuttaa. Yhteinen keskustelu johtaa asiantuntijoiden päätelmiin mitattavista suureista. Ja niistäkin taas voi ajoissa keskustella viranomaisen kanssa – kun on vielä aikaa korjata tutkimussuunnitelmaa.
Viime viikolla FDA piti avoimen työryhmän liittyen kyseiseen dokumenttiin, jonka löytää myös YouTube-tallenteena. Erinomaiset alustukset ja paneelikokoonpanot, joissa oli mukana edustajia FDA:lta, laitevalmistajilta, lääketeollisuudesta ja akatemiasta, vahvistivat fiilistä, että nyt vihdoin ollaan tosissaan. Viranomainenkin ymmärtää käytännön haasteita ja pyrkii aidosti auttamaan laitevalmistajia ja teollisuutta etenemään digitaalisen mittaamisen kanssa. Todettiin myös, että suurin hyöty digitaalisesta mittaamisesta on nimenomaan alueilla, joissa ei kunnollisia mittareita vielä ole – eikä sitä kultaista standardia. Uudet tapauskohtaiset tavat validoida tulevat tarpeeseen.
FDA:n laskelmien mukaan vain 12% heille tulevista tutkimuslupahakemuksista sisältää digitaalisia mittareita (DHT, Digital health technology). Luvun luulisi olevan suurempi, kun ohjeistuksiakin aiheeseen on ollut jo vuosikausia. FDA haluaa lukua suuremmaksi – ei siksi että tutkimuksissa pitäisi hyödyntää moderneja mittaustapoja, koska sellaisia on olemassa, vaan siksi, että nilllä tavoitetaan potilaiden elämässä ongelmia, joihin ei muita hyviä mittareita ole.
Lääketeollisuus ja tutkmusryhmät tarvitsevat rohkeutta hypätä mukaan – uuden mittarin validointi vaatii rinnakkaista tutkimusta ja täysin uutta ajattelua vanhan rinnalle ja tilalle. Mielestäni voitto muutaman vuoden sisällä kliinisten tutkimusten operatiivisessa toteutuksessa ja potilaslähtöisyydessä sekä tuotteiden tehon ja turvallisuuden seurannassa on niin valtava, että jokaisen kliinisen ohjelman suunnittelussa kannattaa digitaalista mittaamista tosissaan pohtia ja hyödyntää.
Kuva: tekoälyllä luotu (OpenAI); Teksti ilman tekoälyä