Oletuksena on aina, että kun lääke menee kehityksessä eteenpäin, sen tehoon uskotaan. Olen monesti kollegoiden kanssa keskustellut siitä, miten tehtävänämme on liputtaa lääkkeen riskit ja etsiä niille ratkaisuja. Työ voisi olla rankkaa haasteissa rypemistä, jollei se samalla olisi niin inspiroivaa.

Kaikkein antoisinta on olla mukana eri aloilta tulleiden lääkekehitysasiantuntijoiden keskustelussa. Yhteistyössä huokuu arvostus, koska kukaan meistä ei saisi yksin projektia eteenpäin. Näkökulmia on usein yhtä monta kuin pöydän ympärillä on osaajia ja niistä sitten kuin ihmeen kaupalla löydetään yhdessä tie eteenpäin – kuuntelemalla ja rakentamalla toisten tuomien ajatusten päälle. Tai joskus pitää päättää, että tietä eteenpäin ei ole.

Kun on vuosikausia työstetty projektia eteenpäin, on erityisen vaikeaa todeta, että mahdollisuuksia ei enää ole. Olen nähnyt monia projekteja, joita on pidetty hengissä vuodesta toiseen siksi, että aina on löytynyt uusia mahdollisuuksia, vaikka todennäköisyys onnistumiselle on koko ajan pienentynyt. Jälkeenpäin on helppo todeta, että olisi kannattanut puhaltaa peli poikki jo paljon aikaisemmin. Kaikista on ammennettu oppia seuraaviin haastaviin tilanteisiin.

Vain murto-osa tutkittavista molekyyleistä pääsee potilastutkimuksiin, ja pre-kliinisen tutkimuksen kuluessa jatkamis- ja lopettamispäätösten tulisi olla sujuvia. Haasteena pre-kliinisissä projekteissa on se, että tuloksista riippumatta lääkkeen toimivuus ihmisessä on edelleen kysymysmerkki.

Kun lääkkeen tie on tutkimuksesta kehitykseen, mielestäni ensimmäisen vaiheen kliiniset tutkimukset ovat vielä osa tutkimusta – ei niinkään kehitystä. Kun tutkitaan löytyykö lääkeainetta elimistöstä tehoa varten riittävästi ja varmistetaan siedettävyys, pitää olla mahdollisuus sujuvasti palata takaisin formulaation muokkaukseen ja pre-kliinisiin tutkimuksiin ennen kliinisen jatkamista.

Lääkekehityksen ammattitaito kulminoituu usein siihen, että havaitsee ajoissa, milloin projektin tie on loppuun kuljettu. Jos lääke on päässyt kliiniseen kehitykseen,  useimmiten projekti päättyy tehon puutteeseen ja siksi ensimmäiset potilastutkimukset (faasi II) ovat se kriittisin kohta. Pää on pidettävä kylmänä, kun tuloksia tulkitaan ja mietitään mahdollisuuksia. Joskus tulokset antavat hyvän syyn jatkaa esimerkiksi toisessa indikaatiossa, mikä tarkoittaa uusia toisen vaiheen tutkimuksia.

Jos lääkkeellä on useita eri mahdollisuuksia, on kallein tie tehdä tutkimukset peräkkäin, koska yhteen tutkimukseen kuluu usein vuosia ja patenttiaikaa. Tärkeää olisikin tutkia mahdollisuudet yhtäaikaisesti ja säästää kallista aikaa. Kun saadaan useasta indikaatiosta tuloksia yhtä aikaa, mahdollisuudet tulee kartoitettua eikä tehon suhteen jää liikaa kysymyksiä.

Turvallisuuteen liittyvät lopettamispäätökset ovat ehkä yksiselitteisempiä, mutta niidenkin kohdalla puidaan ainakin mahdollisuudet annoksen pienentämiseen, erilaiseen formulaatioon ja vaihtoehtoisiin vakavampiin indikaatioihin. Monesti puhutaan samalla pienemmistä potilaspopulaatioista ja vähentyneestä markkinapotentiaalista.

Kaikissa vaikeissa päätöksissä on taustalla perusteellinen pohdinta. Lääkekehityksen suunnittelu skenaarioin ja sisään rakennetuilla iteraatioilla voi helpottaa päätöksentekoa, kun osa pohdinnasta on tehty etukäteen. Ja paljon voi tehdä valmiiksi varsin kohtuullisella työllä ennen kuin tuloksia on pöydällä.

Onneksi projektit välillä jatkuvat haastavista hetkistä huolimatta ja lopputulemana on lääke, jonka kanssa voidaan merkittävästi auttaa potilaita. Lääkekehityksen ammattilaisten työ on valita, mitkä haasteet ovat ylitsepääsemättömiä ja mitkä saadaan ratkaistua.