Kliinisen kehityksen peruspilari on kauas katsominen. Ei voi keskittyä vain seuraavan tutkimukseen, vaan pitää varmistaa, että se palvelee oikein myöhemmin etenevää kehitystä. Minulta kysytään, että voisinko suunnitella seuraavan vaiheen tutkimukset. Vastaus on, että voin, kunhan hahmotetaan tie myös siitä eteenpäin. Kehityksen jokainen vaihe on seuraavien perusta, ja ainoa tapa välttää vääriä valintoja on katsoa riittävän pitkälle.

Kaikki aiempi data ja tulokset ovat tottakai hyvin ratkaisevia – niistä muodostuu ajantasainen tieto, jonka avulla mahdollisuuksia ja riskejä pohditaan. Tiedon ja teorian perusteella saadaan oletukset, joihin jatkosuunnitelma perustuu. Teoria koostuu tieteellisestä kyseiseen lääkekohteeseen liittyvästä kirjallisuudesta, jota jatkuvasti tulee päivittää keskusteluissa kokeneiden asiantuntijoiden kanssa.

Suunnitelmien toinen tärkeä perusta on ympäristön ymmärtäminen – mitä hoitoja jo nyt on käytettävissä kyseiseen sairauteen, mitä muut ovat kehittämässä samaan sairauteen kaikki mekanismit huomioiden, ja mikä on uusien hoitojen tarve.

Kaikkeen kerättyyn tietoon perustuen pitää voida olettaa, että kehitettävä uusi hoito erottuu edukseen. Kliinisen ohjelman pitää todistaa tämä oletus ja samalla varmistaa, että tuotteen lääkemuoto ja annostelu toimii myös käytännössä.

Haastavaa on tietysti katsella siihen aikaan asti, jolloin oma tuote pääsisi potilaille käyttöön. Puhutaan helpostikin ajasta 5-10 vuotta eteenpäin vaiheesta riippuen. Ennustamiseen tarvitaan ainakin kliinistä ymmärrystä, lääkekehityksen osaamista, viranomaisvaatimusten tulkintaa, keskustelua potilasorganisaatioiden kanssa ja kilpailija-analyyseja.

Paitsi tuotteen tavoiteltu profiili, myös kliininen kehitysohjelma kannattaa luonnostella heti alusta loppuun, mielellään jo ennen kuin ensimmäinenkään tutkimus on alkanut. Luonnos on aluksi hyvin vajavainen ja sisältää pelkästään oletuksia – pikku hiljaa tutkimusten edetessä oletukset muuttuvat tiedoksi ja myös suunta kehitysohjelmassa saattaa sen mukaan hallitusti muuttua.

Uuden innovatiivisen lääkkeen tarina alkaa heti, kun siitä on ensimmäinen ajatus olemassa. Tarinaa hallitaan pitkälle menevillä suunnitelmilla, huolellisella datan keräyksellä ja tulosten analysoinnilla. Ja kaikkea tarkastellaan suhteessa aiempaan tietoon ja oletuksiin tulevaisuudesta.

Vasta faasi III isojen kliinisten tutkimusten jälkeen on suurin osa oletuksista muuttunut tiedoksi, ja hoidon hyöty/haitta profiili on riittävästi todennettu myyntiluvan saamiseksi. Loput oletukset muuttuvat tiedoksi vasta, kun potilaat ovat käyttäneet hoitoa oikeassa elämässä. Ja siitäkin aktiivisesti kerätään dataa.

Alussa oletukset ovat täynnä mahdollisuuksia ja riskejä – ja haasteemme on se, että todennäköisyys on riskien toteutumisen puolella. Meidän lääkekehityksen ammattilaisten työ on rakentaa tarinaa oletuksella, että tiedon lisääntyessä riskit saadaan hallintaan ja hyödyt todistetaan. Jos kehittäjien oma usko tähän loppuu, eteneminen pitää pysäyttää.

Rinnalla on jo toivottavasti toinen tarina, jonka rakentamiseen voidaan keskittyä ja luoda samalla uusia.